אביו ושבעה מאחיו של החולה כבר מתו מהמחלה הגנטית, ואחים נוספים חולים בה • ועדת החריגים סירבה תחילה לממן את התרופה, שעלותה כ-11 אלף שקל בחודש, אף שאחותו כבר קיבלה אותה מהקופה